DMD及其相关疾病
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相关疾病
1) 假性软骨发育不全
假性软骨发育不全又称假性软骨发育不良,与骨骺发育不良、多发性1、软骨疾病有关,症状包括手腕尺骨偏斜、蹒跚步态等。与假性软骨发育不全相关的一个重要基因是COMP(软骨寡聚基质蛋白),其相关途径/超级途径包括整合素途径和磷脂酶-C途径。在这种疾病的背景下提到了药物白藜芦醇和保护剂。附属组织包括骨和骨髓,相关表型为不成比例的短肢身材矮小和蹒跚步态
2) 先天性肌营养不良症
肌营养不良症又称肌营养不良症,与肢带型肌营养不良症和肢带型肌营养不良症、常染色体隐性遗传2有关,症状包括背痛、肌肉痉挛和肌阵挛等。与肌营养不良症相关的一个重要基因是 DMD(肌营养不良蛋白),其相关途径/超级途径包括 DREAM 抑制和强啡肽表达以及急性病毒性心肌炎。在这种疾病的背景下提到了药物卡维地洛和雷米普利。附属组织包括骨骼肌、骨髓和大脑,相关表型无影响和无影响
3) 冠状动脉心脏疾病
冠心病1型又称冠心病,与心绞痛和腹部肥胖-代谢综合征1型有关,症状包括心绞痛、胸痛、水肿等。与冠心病1相关的一个重要基因是CX3CR1(C-X3-C基序趋化因子受体1),其相关途径/超途径包括无机阳离子/阴离子和氨基酸/寡肽的代谢和运输。在这种疾病的背景下提到了辛伐他汀和洛伐他汀药物。附属组织包括肢体和骨骼,相关表型是游离胆固醇增加和低密度脂蛋白摄取增加
4) 四肢带状肌营养不良症
肢带型肌营养不良症,也称为 LGMD,与肢带型肌营养不良症、常染色体隐性遗传 1 和肢带型肌营养不良症、常染色体显性遗传 3 相关。与肢带型肌营养不良症相关的一个重要基因是 CAPN3(Calpain) 3),其相关通路/超通路包括心脏传导、DREAM 抑制和强啡肽表达。在这种疾病的背景下已经提到了药物(3-羧基-2-(R)-羟基-丙基)-三甲基铵和赖诺普利。附属组织包括心脏、骨骼肌和平滑肌,相关表型无影响和无影响
5) 塞萨里综合征
塞扎里氏病,又称塞扎里综合征,与原发性皮肤T细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤、经典型有关,并具有包括瘙痒在内的症状。与塞扎里氏病相关的一个重要基因是BCL10(BCL10免疫信号转导适配器),和其相关途径/超级途径包括先天免疫系统和 ERK 信号传导。在这种疾病的背景下提到了药物 Denileukin diftitox 和 Fosaprepitant。附属组织包括T细胞、皮肤和骨髓,相关表型是皮肤干燥和皮肤肿瘤
6) 大麻滥用
大麻滥用,也称为大麻滥用,与多种物质滥用和药物精神病有关。与大麻滥用相关的一个重要基因是 CNR1(大麻素受体 1),其相关途径/超级途径包括信号转导和 GPCR 下游信号传导。在这种疾病的背景下提到了药物氟西汀和托吡酯。附属组织包括脑、眼和脊髓,相关表型无影响和无影响
7) 婴儿痉挛症
West 综合征,也称为婴儿痉挛症,与发育性癫痫性脑病 1 和 lennox-gastaut 综合征有关,并具有包括癫痫发作在内的症状。与 West 综合征相关的一个重要基因是 ARX(Aristaless 相关同源盒),及其相关通路/超通路是葡萄糖/能量代谢和血管生成素样蛋白8调节途径。在这种疾病的背景下提到了药物 PK 11195 和草莓。附属组织包括脑、皮肤和颞叶,相关表型有发育退化和肌阵挛
8) 杜氏肌营养不良症
杜氏型肌营养不良症又称杜氏肌营养不良症,与贝克尔型肌营养不良症和面肩肱型肌营养不良症1相关,症状包括蹒跚步态和无力。与杜氏型肌营养不良症相关的重要基因是 DMD(肌营养不良蛋白),其相关途径/超途径包括细胞分化 - 扩展指数和参与脓毒症免疫反应的 miRNA。在这种疾病的背景下提到了药物卡维地洛和雷米普利。附属组织包括脂肪和脐带,相关表型有脊柱侧凸和呼吸功能不全
9) 横纹肌肉瘤
横纹肌肉瘤与胚胎横纹肌肉瘤和横纹肌肉瘤2有关。与横纹肌肉瘤相关的一个重要基因是TP53(肿瘤蛋白P53),其相关途径/超途径包括疾病和催乳素信号传导。在这种疾病的背景下提到了吗啡和二氯乙胺药物。附属组织包括骨骼肌、淋巴结和 T 细胞,相关表型包括稳态/代谢和肿瘤
10) 前列腺癌
前列腺癌又称前列腺癌,与乳腺癌和前列腺疾病有关,症状包括心绞痛、震颤和平衡障碍等。与前列腺癌相关的一个重要基因是CHEK2(检查点激酶2),其相关通路/超通路包括子宫内膜癌和乳腺癌通路。在这种疾病的背景下提到了药物柠檬酸钠和西地那非。附属组织包括前列腺、骨和淋巴结,相关表型是前列腺癌和肿瘤
11) 系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮又称狼疮性肾炎,与红斑狼疮和自身免疫性疾病有关,症状包括皮疹、瘙痒和狼疮样皮疹。与系统性红斑狼疮相关的一个重要基因是 TREX1(三素修复核酸外切酶 1),其相关通路/超级通路包括先天免疫系统和 NF-kappaB 信号转导。在这种疾病的背景下提到了磺胺甲恶唑和甲氧苄啶药物。附属组织包括脐带、骨髓和皮肤,相关表型有狼疮性肾炎和关节炎
12) 肌营养不良症
肌营养不良症又称肌营养不良症,与肢带型肌营养不良症和肢带型肌营养不良症、常染色体隐性遗传2有关,症状包括背痛、肌肉痉挛和肌阵挛等。与肌营养不良症相关的一个重要基因是 DMD(肌营养不良蛋白),其相关途径/超级途径包括 DREAM 抑制和强啡肽表达以及急性病毒性心肌炎。在这种疾病的背景下提到了药物卡维地洛和雷米普利。附属组织包括骨骼肌、骨髓和大脑,相关表型无影响和无影响
13) 脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症,也称为 sma,与远端、常染色体隐性遗传脊髓性肌萎缩症 1 和 X 连锁脊髓性肌萎缩症 2 相关,症状包括背痛、头痛和疼痛。与脊髓性肌萎缩症相关的一个重要基因是 SMN1(运动神经元存活 1,端粒),其相关途径/超级途径之一是 SARS-CoV-2 调节宿主翻译机制。在这种疾病的背景下提到了药物对乙酰氨基酚和利司平。附属组织包括脊髓、骨骼肌和舌头,相关表型无影响和无影响
14) 脑膜瘤
颅内脑膜瘤又称脑膜瘤,与鞍结节脑膜瘤和桥小脑角脑膜瘤有关。与颅内脑膜瘤相关的一个重要基因是 PGR(黄体酮受体),其相关通路/超通路包括信号转导和经过验证的核雌激素受体 α 网络。在这种疾病的背景下提到了药物凝血酶和氨甲环酸。附属组织包括脑、脊髓和垂体,相关表型无影响和无影响
15) 自闭症谱系障碍
自闭症谱系障碍(Autism Spectrum Disorder)又称自闭症谱系障碍,与自闭症和注意力缺陷多动障碍有关,其症状包括广泛的社会交往异常、兴趣严重受限和高度重复的行为。与自闭症谱系障碍相关的一个重要基因是 SHANK2(SH3 和多个锚蛋白重复结构域 2),其相关通路/超级通路包括甲状腺激素产生和外周下游信号传导效应以及 Rett 综合征致病基因。在这种疾病的背景下提到了药物乙酰胆碱和右美托咪定。附属组织包括眼睛、大脑和前额皮质,相关表型是神经系统和生长/大小/身体区域
16) 贝克威斯-维德曼综合征
Beckwith-Wiedemann 综合征,也称为 wiedemann-beckwith 综合征,与肝母细胞瘤和巨舌症有关。与 Beckwith-Wiedemann 综合征相关的一个重要基因是 CDKN1C(细胞周期蛋白依赖性激酶抑制剂 1C)。在这种疾病的背景下提到了乙酰胆碱和放线菌素药物。附属组织包括肾脏、舌头和肝脏,相关表型是身材高大、胎龄大
17) 贝克尔肌营养不良症
心内膜心肌纤维化,又称不明非洲心肌病,与先天性肌强直、常染色体隐性遗传以及与 pdgfra 重排相关的骨髓和淋巴肿瘤有关,并具有包括无力在内的症状。与心内膜心肌纤维化相关的一个重要基因是 CLCN1(氯电压门控通道 1) ,其相关途径/超级途径包括 ERK 信号传导和 MIF 介导的糖皮质激素调节。在这种疾病的背景下提到了药物卡维地洛和雷米普利。附属组织包括骨髓、心脏和骨骼,相关表型是稳态/代谢和肌肉
18) 进行性肌阵挛性癫痫
Unverricht和Lundborg肌阵挛性癫痫又称进行性肌阵挛性癫痫,与癫痫、进行性肌阵挛1b和进行性肌阵挛性癫痫7相关,具有肌阵挛和共济失调等症状。与 Unverricht 和 Lundborg 的肌阵挛性癫痫相关的一个重要基因是 CSTB(胱抑素 B)。在这种疾病的背景下提到了药物布瓦西坦和丙种球蛋白。附属组织包括脑、苍白球和皮质,相关表型为肢体共济失调和多棘波复合体脑电图
19) 限制性心肌病
限制性心肌病,也称为家族性限制性心肌病,与心肌病,家族性限制性2和心肌病,家族性限制性1有关。与限制性心肌病相关的一个重要基因是TNNI3(肌钙蛋白I3,心脏型),及其相关途径/超级通路是心脏传导和细胞骨骼信号传导。在这种疾病的背景下提到了羟基脲药物。附属组织包括心脏、肺和肝脏,相关表型是肌肉和心血管系统
20) 恶性高热
恶性高热,也称为麻醉相关高热,与恶性高热1和先天性、贝利-布洛赫肌病有关,症状包括发热、肌肉强直和术后疼痛。与恶性高热相关的一个重要基因是 RYR1(兰尼碱受体 1),其相关途径/超级途径包括 cAMP 依赖性 PKA 和 CREB ??途径的激活。在这种疾病的背景下提到了药物咖啡因和氟烷。附属组织包括骨骼肌、心脏和大脑,相关表型是肌肉和稳态/代谢
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• 靶点/生物标志物基本信息;
• 蛋白结构及化合物结合;
• 蛋白生物学机制;
• 靶点/生物标志物重要性
• 靶点筛选与验证;
• 蛋白表达水平;
• 疾病相关性;
• 成药性;
• 相关联合用药;
• 药化试验;
• 相关专利分析;
• 靶点开发优势与风险...
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热门靶点分析
11beta-Hydroxysteroid Dehydrogenase | 14-3-3 Protein | 15-Lipoxygenase | 17-beta-Hydroxysteroid dehydrogenase | 28S ribosomal subunit, mitochondrial | 3-Ketoacyl-CoA Thiolase (3-KAT) | 39S ribosomal subunit, mitochondrial | 4EHP-GYF2 complex | 5-Hydroxytryptamine Receptor | 5-Hydroxytryptamine Receptor 1 (5-HT1) | 5-Hydroxytryptamine Receptor 2 (5-HT2) | 60S Ribosome | 9-1-1 cell-cycle checkpoint response complex | A-Kinase Anchor Proteins | A1BG | A1BG-AS1 | A1CF | A2M | A2M-AS1 | A2ML1 | A2MP1 | A3GALT2 | A4GALT | A4GNT | AAAS | AACS | AACSP1 | AADAC | AADACL2 | AADACL2-AS1 | AADACL3 | AADACL4 | AADACP1 | AADAT | AAGAB | AAK1 | AAMDC | AAMP | AANAT | AAR2 | AARD | AARS1 | AARS2 | AARSD1 | AASDH | AASDHPPT | AASS | AATBC | AATF | AATK | ABALON | ABAT | ABCA1 | ABCA10 | ABCA11P | ABCA12 | ABCA13 | ABCA17P | ABCA2 | ABCA3 | ABCA4 | ABCA5 | ABCA6 | ABCA7 | ABCA8 | ABCA9 | ABCB1 | ABCB10 | ABCB11 | ABCB4 | ABCB5 | ABCB6 | ABCB7 | ABCB8 | ABCB9 | ABCC1 | ABCC10 | ABCC11 | ABCC12 | ABCC13 | ABCC2 | ABCC3 | ABCC4 | ABCC5 | ABCC6 | ABCC6P1 | ABCC6P2 | ABCC8 | ABCC9 | ABCD1 | ABCD2 | ABCD3 | ABCD4 | ABCE1 | ABCF1 | ABCF1-DT | ABCF2 | ABCF3 | ABCG1 | ABCG2